研究概要

名古屋大学大学院理学研究科の阿部　洋　教授 (糖鎖生命コア研究所 統合生命医科学糖鎖研究センター分子生理・動態部門 教授)、野村　浩平　博士後期課程学生らの研究グループは、東京大学大学院新領域創成科学研究科の安 成鎮 博士後期課程学生、　東京大学大学院理学系研究科・新領域創成科学研究科（兼担）の程　久美子　准教授（研究当時、現：特任研究員）との共同研究で、新しい分子構造である2'-ホルムアミド修飾核酸を考案し、副作用のないsiRNA医薬を開発しました。

siRNAは、深刻な遺伝性疾患であるATTRアミロイドーシスや高コレステロール血症などに対する治療に用いられています。しかし、望まないところへ作用して副作用を起こすこと(オフターゲット効果)が懸念されています。本研究では、新たに開発した2'-ホルムアミド修飾核酸をsiRNAに導入することで、オフターゲット効果を抑制することに成功しました。

この成果は、さまざまな疾患に対するsiRNA医薬に適用することができ、副作用の少ない安心安全な国産siRNA医薬品としての利用が期待されます。

本研究成果は、2024年9月5日午前9時01分（日本時間）付オックスフォード大学出版局が発行する雑誌『Nucleic Acids Research』に掲載されました。

論文情報

雑誌名： Nucleic Acids Research

論文タイトル： Synthesis of 2'-formamidonucleoside phosphoramidites for suppressing the seed-based off-target effects of siRNAs

著者： 野村浩平（名古屋大学）, 安成鎮（東京大学）, 小林芳明（東京大学）, 近藤次郎（上智大学）, Ting Shi（名古屋大学）, 村瀬裕貴（名古屋大学）, 中本航介（名古屋大学）, 木村康明（名古屋大学）, 阿部奈保子（名古屋大学）, 程久美子（東京大学）, 阿部洋（名古屋大学）* (*は責任著者)

DOI: 10.1093/nar/gkae741

詳しくは、名古屋大学ウェブサイトをご覧ください。
https://www.nagoya-u.ac.jp/researchinfo/result/2024/09/sirna-sirna.html

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